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Terapia Genética: 2020

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genetica

La terapia génetica consiste en la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente.

Inicio de la terapia genética

El primer paciente que se trató con terapia génica fue una niña de cuatro años tratada en el centro clínico de NIH en 1990. Ella tenía una enfermedad congénita llamada la deficiencia de la desaminasa (ADA) de la adenosina que afecta seriamente a inmunidad y a la capacidad de luchar infeccionesPara la terapia, tomaron de ella y fueron insertados con los genes correctos para hacer al ADA y después reinyectados sus glóbulos blancos en ella. Este proceso fue realizado por el Dr. W. french Anderson.

Procedimiento

Genética

El primer objetivo es hacer que las instrucciones genéticas lleguen a las células del paciente, donde puedan ser interpretadas. Una vez dentro de las células, las instrucciones genéticas se expresan utilizando la propia maquinaria de la célula para producir el elemento terapéutico, que puede ser, por ejemplo, una proteína.

Para introducir el ADN en las células es necesario un sistema de transporte apropiado El método más utilizado son los virus. En este caso, las instrucciones genéticas se empaquetan en partículas de virus modificados para transportar material genético pero no replicarse y causar infecciones. También existen otros métodos libres de virus para transportar las instrucciones genéticas a las células como por ejemplo empaquetarlas en vesículas artificiales.

En general, las enfermedades hereditarias causadas por mutaciones en único gen son mejores candidatas, ya que es más fácil reparar las consecuencias del mal funcionamiento de un gen. Sin embargo, también existen aproximaciones para el tratamiento del cáncer no hereditario.

2020

Este año han seguido apareciendo aplicaciones del CRISPR, la última gran herramienta para editar genes. En agosto, se publicó en la revista Nature un trabajo internacional en el que se explicaba cómo se había conseguido eliminar una enfermedad hereditaria en embriones humanos por primera vez. Esta técnica tiene una utilidad práctica discutible, porque muchas de estas enfermedades hereditarias se podrían evitar realizando un diagnóstico antes de implantar los embriones para eliminar los defectuosos. Sin embargo, muestra las posibilidades de esta tecnología para convertir a los humanos en dueños biológicos de su destino. Los cambios introducidos en los embriones, o en óvulos y espermatozoides, a través de CRISPR, se transmitirían para siempre de generación en generación.

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